“从接诊的那位35岁姑娘一脸绝望地说‘看不到希望’；到如今接受创新方案治疗后，迈开轻快的脚步走出诊室，眼里重新有了光。” 广东省医学科学院副院长、广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成教授深耕该领域三十余年，亲眼见证了这一改写肺动脉高压诊疗史的关键转折。
曾经，确诊肺动脉高压等同于被下达“生命判决书”——特发性肺动脉高压患者出现症状后，若不进行针对性治疗，中位生存期仅2.8年。多数肺动脉高压患者待到走路气喘、爬楼乏力就诊时，七成肺小动脉已闭塞坏死，步入疾病的中晚期。
随着全球首个针对肺动脉高压核心病理机制的全人源生物制剂——激活素信号传导抑制剂在2026年6月8日正式上市，同日这一创新方案落地广东省人民医院，我国肺动脉高压治疗正式告别单纯扩血管“治标时代”，迈入逆转肺血管重构、有望实现长期带病生存的“治本”新阶段。
千万肺动脉高压患者困于“确诊即晚期”的诊疗困局
“肺动脉高压，通俗来讲就是肺动脉血管血压异常升高。它不是单一疾病，而是数十种疾病诱发的恶性并发症，被称作‘心肺领域的隐形癌症’。”荆志成教授详解疾病发病机理：人体血液循环中，静脉血携带全身代谢废物经肺动脉送入肺部完成气体交换与毒素代谢，肺动脉和给肺组织供血的支气管动脉是两套独立循环。
一旦肺血管内皮细胞像癌细胞一样无序恶性增殖，血管管壁重构、管腔狭窄闭塞，血液流经肺部阻力陡增，右心被迫超负荷泵血，持续超负荷最终诱发难治性右心衰竭，并逐步拖累左心，最终走向心衰而死亡。
依据致病诱因，在我国高发人群集中在三类群体：先天性心脏病患者，以系统性红斑狼疮、类风湿关节炎为代表的结缔组织病患者，肝硬化门静脉高压患者。临床数据显示，我国目前累积约有数百万携带肺动脉高压的先心病患者正在四处求医，每100名风湿免疫性疾病患者中约5人会进展为肺动脉高压，加上地中海贫血等诱因，我国各类肺动脉高压合计患者约1000万。
令人震惊的是，从流行病学数据来看，国内肺动脉高压患者中位发病年龄仅36.2岁，女性占比74.3%，特发性肺动脉高压已纳入国家罕见病目录。这个病最凶险的特点就是早期无症状，出现劳力性呼吸困难、乏力、晕厥等典型症状时，70%以上肺小动脉已经闭塞坏死，直接跨入中晚期心衰阶段。
如何把患者早期筛查出来，心脏超声是首选初筛手段，通过三尖瓣反流估测肺动脉压力；右心导管检查是全球公认确诊金标准。据了解，经过数十年建设，国内现已建成200余家肺血管病专科诊疗中心。广州市卫健委2024年批复建设全市唯一疑难重大疾病-肺动脉高压诊疗中心落地广东省人民医院，已救治全国各地数千名肺动脉高压患者，补齐华南地区重症患者专科就诊短板。
从扩血管对症到靶向疾病根源，创新方案改写治疗格局
在创新方案落地前，肺动脉高压治疗十分棘手。“即便多种药物联合用到极限剂量，仍有七成患者病情持续进展，该阶段患者5年生存率提升至60%-70%，药物无效的终末期患者只能寄希望于肺移植。”
“过去所有药物都在‘给狭窄的血管撑开通道’，但血管还在一天天堵死，治标不治本，这是肺动脉高压长久以来的治疗痛点。”荆志成教授认为，肺血管内皮异常增殖、血管重构是肺动脉高压发病根源，而激活素信号传导抑制剂作为全球首个针对疾病核心病理的全人源生物制剂，正式开启第三大治疗时代——逆转血管重构的“治本”时代。
据悉，该药是全球首个斩获FDA突破性疗法认定的肺动脉高压生物药，2025年12月30日在中国获批，适应症为WHO功能Ⅱ-Ⅲ级成年肺动脉高压患者。不同于扩血管药物，该激活素信号传导抑制剂以融合蛋白机制靶向抑制肺血管内皮恶性增殖，逆转管壁病理性重构、疏通闭塞管腔，从发病源头阻断病程进展。相关研究数据显示，在规范用药基础上，用药后患者6分钟步行距离平均提升40.8米，全因死亡率相较安慰剂下降51%，病情恶化、死亡风险下降84%。
提及肺动脉高压诊疗的未来，荆志成教授表示：“随着创新治疗方案的临床应用正规股票配资公司，未来肺动脉高压患者会迎来全新的诊疗环境。希望社会更多地关注肺动脉高压这一群体，携手推动创新治疗方案的可及性。”
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